Onderzoeksprotocollen

Voor iedere trial wordt door onafhankelijke artsen een onderzoeksprotocol opgesteld . Dit onderzoeksprotocol dient ervoor te zorgen dat de behandeling volgens een vast stramien wordt uitgevoerd en daarmee tot objectieve en controleerbare conclusies te kunnen komen. Het protocol moet door elke arts die aan het onderzoek deelneemt worden gevolgd .

Gespecialiseerde artsen, verpleegkundigen en onderzoekers voeren samen de onderzoeksstudies uit. De studiecoördinator heeft de leiding over de dagelijkse voortgang van het onderzoek. De hoofdonderzoeker (meestal een arts) heeft de supervisie en eindverantwoordelijkheid om het overeengekomen protocol na te leven.

Bijwerkingen en risico’s

Er wordt alles gedaan om te voorkomen dat een patiënt gezondheidsproblemen krijgt door de deelname aan een trial. Vooraf worden mogelijke bijwerkingen en risico's met de patiënt besproken.

Deelname aan een trial 

Een onderzoek zal nieuwe informatie opleveren over ziekten en hun behandeling. Daarmee hoopt men bestaande behandelingen te verbeteren. Echter, er is vooraf niet te voorspellen wie uiteindelijk baat zal hebben van de deelname aan een trial.

Indien een patiënt mocht besluiten om niet deel te nemen aan de trial dan wordt de standaardbehandeling gegeven.

Vrijwilligheid

Iedereen is vrij om al dan niet aan een onderzoek mee te doen. Een patiënt heeft het recht om zonder opgave van redenen af te zien van verdere deelname aan een lopend onderzoek. Omdat het in sommige gevallen niet verstandig is abrupt te stoppen met medicijnen, is het aan te bevelen dit met de behandelend arts te bespreken. Een beslissing om de medewerking aan een studie te beëindigen zal geen nadelige gevolgen hebben voor de verdere behandeling en geen invloed hebben op de zorg en aandacht waarop de patiënt recht heeft.

Ook de behandelend arts kan het in het belang van de patiënt achten om het onderzoek voortijdig te beëindigen. Hij of zij zal dit dan met de patiënt bespreken. Er kunnen nog andere redenen zijn waarom een onderzoek wordt stopgezet. Een patiënt wordt hiervan tijdig op de hoogte worden gesteld en er zal worden overlegd over een vervolgbehandeling.

Vertrouwelijkheid van de gegevens

De gegevens die in het kader van een onderzoek over de patiënt verzameld worden, worden vertrouwelijk behandeld. In publicaties zal de naam van de patiënt niet zijn terug te vinden. Wanneer het nodig is om de juistheid van de genoteerde gegevens te controleren, kunnen de ingevulde formulieren door daartoe bevoegde buitenstaanders vergeleken worden met de gegevens in het ziekenhuisdossier. Dit kunnen mensen zijn in dienst van de coördinator van de studie, de Integrale Kankercentra, vertegenwoordigers van overheidsinstanties (bijvoorbeeld de Inspectie voor de gezondheidszorg) of bevoegde inspecteurs van een buitenlandse overheid. Ook de leden van de medisch-ethische toetsingscommissie hebben recht op inzage. Zij kunnen hiervan gebruik maken om de kwaliteit van het onderzoek na te gaan. Als een patiënt instemt met deelname aan een klinische studie, geeft deze tegelijk toestemming tot de vertrouwelijke inzage in de medische gegevens.

De huisarts van de patiënt wordt ook geinformeerd over deelname aan een onderzoek.

Verzekering

Voor eventuele schade die het gevolg is van het onderzoek wordt in overeenstemming met de wettelijke vereisten een verzekering afgesloten.

Toestemming (= informed consent)

Als de patiënt instemt met de studie zal gevraagd worden een instemmingformulier te ondertekenen. De patiënt bevestigt daarin schriftelijk dat hij of zij voldoende is geïnformeerd en instemming verleent. Voor vragen over het onderzoek of de behandeling kan de patiënt altijd contact opnemen met de behandelend specialist.

Fases I-IV

Fase I

Tijdens een Fase I-studie wordt een nieuw middel voor het eerst in mensen getest. Voorafgaand zijn de middelen in het laboratorium en bij dieren getest. Met een Fase I-studie wil men in kaart brengen hoe het middel zich bij de mens gedraagt:

• hoe wordt het opgenomen in het lichaam, hoe verspreidt en verdeelt het zich in het lichaam;
• hoe wordt het middel door het lichaam uitgescheiden;
• welke bijwerkingen worden waargenomen bij verschillende dosissen;
• hoe doeltreffend lijkt het middel.

Fase I-studies worden meestal uitgevoerd bij gezonde vrijwilligers. Voor patiënten met een specifieke aandoening die deelnemen aan een fase-I studie is het meestal niet realistisch om zelf baat te verwachten van deze deelname. Deelname aan een fase I studie is echter van groot belang omdat de resultaten van de Fase I-studie bepalend zijn voor de beslissing of (en zo ja hoe) een Fase II-studie zal plaatsvinden.

Fase II

Fase II-studies hebben hoofdzakelijk tot doel na te gaan wat de effecten zijn van het middel bij patiënten met een specifieke aandoening en wat de optimale dosis voor een behandeling is. Fase II-studies zijn gecontroleerde onderzoeken. Dit betekent dat men een vergelijking maakt tussen het nieuwe middel en een placebo of soms zelfs met een derde bestaand middel dat als extra controle fungeert. Voor patiënten die deelnemen aan een fase II-studie, is het niet realistisch om zelf baat te verwachten van deze deelname. Deelname aan een fase II studie is echter van groot belang, omdat de resultaten van de Fase II-studie bepalend zijn voor de beslissing of (en zo ja hoe) een Fase III-studie zal plaatsvinden.

Fase III

Fase III- (en IV-) studies zijn het meest belangrijk voor patiënten met een specifieke aandoening. Fase III bestaat uit een reeks studies om de kenmerken van het middel beter te leren begrijpen en de werking en het effect van het middel te vergelijken met andere bestaande middelen. Bij een Fase III-studie zijn grotere aantallen patiënten betrokken (soms duizenden). De studies kunnen zich soms over meerdere jaren uitstrekken.  Het is op het einde van de Fase III-studies dat de gezondheidsorganisaties de resultaten evalueren en beslissen of het middel wordt goedgekeurd. Zonder goedkeuring door het CBG kan een middel in Nederland niet buiten de klinische studie worden voorgeschreven en zal geen vergoeding van de kosten door de zorgverzekeraar worden gegeven.

Fase IV

Fase IV-studies worden uitgevoerd na goedkeuring van het product. Ze zijn bedoeld om extra informatie te verkrijgen over risico’s, voordelen en optimaal gebruik.

Goedkeuring geneesmiddelen

Voordat een geneesmiddel in Nederland op de markt mag worden gebracht moet het bij het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) worden geregistreerd. Het CBG beoordeelt de werkzaamheid, veiligheid en kwaliteit van het geneesmiddel op:

• de verhouding tussen de voordelen en risico’s van het medicijn;
• de therapeutische werking ervan;
• de opgegeven samenstelling;
• de bij de aanvraag verstrekte gegevens.

Als het geneesmiddel door het CBG positief is beoordeeld, krijgt de producent een handelsvergunning. Het geneesmiddel wordt dan ingeschreven in het Register van Geneesmiddelen en krijgt een registratienummer, een zogenaamd RVG-nummer. In de geneesmiddeleninformatiebank van het CBG zijn alle geneesmiddelen voor mensen opgenomen die in Nederland in de handel mogen zijn.

Uit de wetenschappelijke gegevens in het registratiedossier, wordt de patiëntenbijsluiter afgeleid.

Overzicht lopende studies (multicenter)

In onderstaand overzicht zijn hematologische studies voor volwassenen opgenomen die op dit moment zijn geopend. De studies vinden in minimaal twee (universitaire) ziekenhuizen in Nederland plaats.

* CUP = compassionate use program. Indien voor een ernstige aandoening geen alternatief geneesmiddel op de markt is, kan een verzoek bij het CBG worden ingediend om het nog niet geregistreerde geneesmiddel beschikbaar te stellen voor ‘gebruik in schrijnende gevallen’. EAP = expanded access program. Indien een patiënt niet voldoet aan de criteria van een fase III studie, kan het geneesmiddel dat onderwerp is van deze studie, via een EAP beschikbaar worden gesteld.